Trefwoorden: autologe stamcellen, neurodegeneratie, ruggenmergletsel, naïeve stamcellen, secundaire ontsteking, Amyotrofische Lateraal Sclerose, weesgeneesmiddelstatus

"The patient's own bone marrow-derived stromal cells: disease modifiers in (neuro) degenerative disorders"

Het doel van dit proefschrift was het identificeren van een gestandaardiseerd stamcelproduct dat kan worden gebruikt voor de behandeling van secundaire ontsteking bij neurodegeneratieve ziekten om het klinische resultaat te verbeteren. In een uitgebreid literatuuronderzoek werd het concept van de eigen, verse naïeve stamcellen van de patiënt ontwikkeld, en getest in diermodellen ter voorbereiding van de eerste klinische proeven bij patiënten met een neurodegeneratieve aandoening. Er werd een gestandaardiseerd menselijk stamcelproduct (Neuro-Cells®) ontwikkeld en gepatenteerd, dat op de Brightlands-campus in de ‘good manufacturing product’-fabriek (GMP) wordt geproduceerd. In dierproeven, waarbij menselijke, door GMP verwerkte stamcellen (Neuro-Cells) werden gebruikt, konden de onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid aantonen bij de indicaties ruggenmergletsel, amyotrofische laterale sclerose en frontotemporale lobaire degeneratie. De stamcellen werken als een ontstekingsremmend geneesmiddel en bleken superieur aan methylprednison, Celecoxib en Riluzole. Ze concludeerden dat in preklinische proeven een transplantatie met menselijke stamcellen gezien kan worden als een ziekte-aanpasser, die inwerkt op de secundaire ontstekingsmechanismen en daardoor de invaliditeit vermindert. Met de resultaten van de ruggenmergbeschadigings-experimenten konden zij een fase I-studie starten met chronische ruggenmergbeschadigde patiënten, samen met het Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo in Spanje. Alle 10 patiënten worden met hun stamcellen behandeld en tot dusver werden geen bijwerkingen gemeld. Een multicenter fase II/III-studie is gepland om in juni 2021 van start te gaan.

Klik hier voor het volledige proefschrift.

Klik hier voor de live stream.